本报讯（记者 陈 敏） “罕见病的治疗用药普遍价格昂贵，有的需使用进口药品，患者经济负担过重，甚至出现因病致贫、因病返贫现象。”今年，自治区政协委员罗成虎通过提案呼吁，把罕见病纳入门诊大病报销范围，有效减轻罕见病患者费用负担。近日，自治区医疗保障局就提案办理情况答复表示，按照国家的总体要求和部署，今年我区开始积极探索建立罕见病医疗费用多部门、多渠道梯次保障机制。

罕见病是指发病率极低的疾病。罗成虎认为，罕见病患者是一个容易被忽略的庞大弱势群体，罕见病虽然发病率不高，但这一类病人病程长，多数无法治愈，需终身服药，目前还没有针对这一群体的完善的医疗保障体系。建议医保部门联合临床专家共同制定出罕见病基药报销目录，扩大对住院的罕见病使用基药纳入医保报销范畴；将罕见病纳入门诊大病慢病管理报销范围。

答复介绍，2018年，国家卫生健康委员会、科学技术部、工业和信息化部、国家药品监督管理局、国家中医药管理局5部门印发了《关于公布第一批罕见病目录的通知》，公布了第一批121种罕见病。

罕见病的治疗用药普遍价格昂贵，俗称“孤儿药”。2019年，国家卫生健康委办公厅印发了《关于开展罕见病病例诊疗信息登记工作的通知》，安排部署了罕见病病例诊疗信息登记工作。今年2月，《中共中央 国务院关于深化医疗保障制度改革的意见》首次从国家层面明确“探索罕见病用药保障机制”。近期，自治区医疗保障局会同有关部门起草自治区实施意见，初步提出“按照国家的总体要求和部署，积极探索建立罕见病医疗费用多部门、多渠道梯次保障机制，有效减轻罕见病患者费用负担”。该实施意见正在征求各市县政府、自治区相关部门意见，拟在修改完善后报自治区政府审核。

据了解，近年来，根据基金承载能力，我区在罕见病用药保障机制方面进行了一些探索和尝试。住院方面，罕见病住院患者使用国家医保药品目录范围内所有的罕见病用药，均可按我区基本医疗保险住院政策报销。门诊方面，我区先后就戈谢病、苯丙酮尿症出台了专项保障政策，将苯丙酮尿症、四氢生物蝶呤缺乏症、重症肌无力、血友病4种罕见病纳入了门诊大病用药保障机制。通过基本医保、医疗救助、卫生应急救助、慈善总会捐助梯次保障的方式，对戈谢病医疗费用的保障达到70%以上。苯丙酮尿症和四氢生物蝶呤缺乏症保障方面，苯丙酮尿症终身治疗，门诊大病起付标准以上政策范围内支付比例确定为65%，剩余35%纳入疾病应急救助范围，年度基金最高支付限额为2万元，明确了医疗费用的具体保障方式，今年又出台文件对保障资金的渠道进一步规范。2015年将重症肌无力纳入全区门诊大病保障范围，2017年将血友病纳入门诊大病保障范围，两种疾病患者参保职工、居民的政策范围内报销比例均分别达到75%、60%。

自治区医疗保障局表示，通过探索和实践，虽然罕见病发病率低，但用药费用高昂，单一靠基本医疗保障来解决这一问题很难持续。下一步，将按照国家医保局的总体部署，结合我区罕见病保障机制实践和基本医疗保险基金运行情况，探索建立更多罕见病多渠道的梯次保障机制。